「造血幹細胞移植」可提高急性骨髓性白血病存活率

整理／Miki

「急性骨髓性白血病」是一種骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，由於大量不正常細胞在骨髓和血液中快速生長，使造血作用受到干擾，患者會感覺疲倦、呼吸困難，而且容易瘀青、流血，感染風險隨之增加。急性骨髓性白血病難以預防，病情惡化也相當迅速，一旦確診就必須與時間賽跑，及早治療才是救命關鍵，除了化療、標靶藥物等方式，近年醫界也利用造血幹細胞移植來治療。

化療、標靶藥物、造血幹細胞移植 可多管齊下治療

急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）的致病機轉是骨髓未成熟的造血細胞增生，堆積在血液和骨髓中，導致紅血球、血小板和正常的白血球減少，於是正常血球被取代，逐漸影響身體健康。如果紅血球不足，會讓患者臉色蒼白、氣喘如牛；如果白血球不夠，會讓患者容易感染、發燒；如果是血小板數量低下，則會使凝血功能變差，導致身體多處瘀青、牙齦出血。當異常血球堆積在骨髓，不僅造成骨髓膨脹、關節疼痛，若引起嚴重細菌感染，更會引發敗血症而導致休克。

急性骨髓性白血病一般好發於65歲以上的長者，也有40～65歲的中壯年患者，其中男性居多，另有少數兒童患者，常見的症狀包含疲勞、倦怠、沒胃口、發燒、呼吸急促等，因為較不具特異性，所以容易與老化、感冒混淆。過去數十年來，治療急性骨髓性白血病通常仰賴化學治療、放射治療或幹細胞移植，但體弱的高齡患者往往難以承受，存活狀況也不盡理想；2017年起，醫界陸續出現多款創新標靶藥物，不僅幫助緩解病情、延長存活率，也提升治癒的機會。

此外，也有少數年幼的急性骨髓白血病患者，若血癌細胞有基因突變，往往惡性度高、預後差，存活率也不高，必須接受傳統化學藥物治療，加上標靶藥物，輔以造血幹細胞移植手術，才有機會治療成功。

若能早期進行移植 無病存活率高

造血幹細胞移植的方法，分為「自體移植」和「異體移植」兩種。自體移植即捐贈者是患者本人，方法是將自己治療後的健康幹細胞抽取、儲存起來，若發現有骨髓病變等問題，就可回輸至體內，達到重建造血功能的效果。如果患者無法使用自體造血幹細胞，其手足通常是最佳捐贈者，在疾病早期進行移植，無病存活率約為40～50%，部分可存活時間長，相當於治癒。

然而，現今社會面臨少子化影響，透過兄弟姊妹得到異體造血幹細胞的來源愈發困難，但也因為移植醫學抗排斥療法進步，我們已經可以利用其他方式來進行移植。〔認識幹細胞〕專欄曾提到，要進行異體造血幹細胞的移植之前，患者必須先做「人類白血球抗原（HLA）」的配對。每個人都只有四分之一的機率和手足擁有相同的白血球抗原（HLA），一半的機率是一半相同（HLA-半相合）；即使捐贈者、受贈者雙方的HLA沒有「全相合」，也能夠利用「半相合」造血幹細胞移植方式，也就是從旁系親屬、骨髓庫中尋找配對者。簡單來說，只要捐贈者來源愈多，就能讓更多患者找到合適的配對捐贈者。

「急」刻救援！「髓」機應變421

2022年4月，台中榮民總醫院小兒血液科對外發表，有位年僅十歲的王姓小妹妹被診斷為急性骨髓白血病，經評估後進行幹細胞配對，她非常幸運地和兩位哥哥配對全相合，於是接受化學藥物治療，合併標靶藥物與造血幹細胞移植，並且配合精準醫學檢測，最後確認癌細胞被清除，預後也十分良好。

提醒讀者，急性骨髓性白血病是病程發展極快的全身性疾病，掌握黃金治療期是最大關鍵。中華民國血液病學會日前推出「『急』刻救援，『髓』機應變421」口訣，若發現自己有臉色蒼白疲倦、發燒、瘀青出血、骨頭疼痛等「4」大症狀，就應儘速至各大醫院接受血液及骨髓「2」種重點檢測，確診後「1」定要至血液科就醫，只要及早發現、及早治療，就有機會重獲健康！